A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) impôs restrições ao uso compassivo da polilaminina, substância desenvolvida para o tratamento de lesões na medula espinhal, que ainda se encontra em fase de testes clínicos. A medida foi adotada após o registro de nove mortes associadas a essa modalidade de uso.

Com a alteração, a Anvisa determina que, para acessar o uso compassivo, os pacientes devem atender aos critérios estabelecidos para inclusão no estudo clínico autorizado pela agência. Assim, apenas aqueles com lesões agudas, de até 72 horas e localizadas entre as vértebras T2 e T10, poderão receber o medicamento. Antes, essa exigência não era aplicada.

O uso compassivo é um mecanismo que permite à agência autorizar o uso de um novo remédio promissor, ainda em desenvolvimento, para pacientes com doenças graves e potencialmente fatais que não tenham alternativas melhores e não possam ser incluídos nos testes clínicos.

É importante destacar que esses casos não são utilizados para comprovar a segurança ou eficácia do medicamento.

Em nota, a Anvisa esclarece que as autorizações de uso compassivo fora do desenho da pesquisa "foram realizadas ainda no contexto anterior à aprovação do estudo clínico pela Anvisa" ou por cumprimento de decisões judiciais. A agência também informa que, entre janeiro e março de 2026, a Cristália – farmacêutica responsável por fornecer o medicamento aos pacientes em uso compassivo e pela condução dos testes clínicos – notificou cinco óbitos de pacientes que receberam a polilaminina fora dos critérios estabelecidos para o estudo, somando-se a mais quatro mortes após esse período, totalizando nove óbitos em 119 aplicações em uso compassivo.

Apesar de os pacientes que fazem uso compassivo do medicamento não serem acompanhados pela farmacêutica nem por pesquisadores, a Cristália afirma que as mortes não estão relacionadas ao uso do medicamento.

"As investigações das causas [das mortes] foram realizadas por nossa equipe de farmacovigilância e demonstraram que nenhum deles teve relação com o uso da Polilaminina", declarou a empresa em comunicado.

Ainda segundo a Anvisa, houve um aumento expressivo no número de pedidos de inclusão de pacientes no programa de uso compassivo, algo inédito para a agência. Geralmente, o uso de produtos ainda em investigação por um grande número de pacientes ocorre apenas em programas de acesso expandido, que requerem que o produto já esteja na fase 3 de estudos clínicos, a última etapa antes da aprovação.

A polilaminina, no entanto, ainda se encontra na primeira fase de estudos, destinada a avaliar a segurança do composto. Até agora, nenhum paciente recebeu o medicamento dentro do protocolo do estudo.

De acordo com a Cristália, ainda não foi possível recrutar nenhum paciente que atenda aos critérios para a cirurgia. "Até o momento, não conseguimos recrutar nenhum paciente que se enquadre nos critérios para a cirurgia. Estamos aguardando que um paciente preencha os critérios para ser incluído na etapa experimental do estudo", afirmou a farmacêutica, em comunicado.

Pesquisadora crítica

Em vídeo publicado nas redes sociais, a pesquisadora Tatiana Sampaio, responsável pelo desenvolvimento da polilaminina, criticou as dificuldades impostas pela Anvisa para o acesso a essa modalidade de uso. Ela argumenta que o uso compassivo é um direito garantido por lei e que as restrições contrariam esse direito.

No vídeo, Sampaio defende que a polilaminina seja liberada para indivíduos com lesão completa em qualquer altura da medula, incluindo os tetraplégicos. Além disso, segundo ela, até abril, pacientes com lesão de até três meses conseguiam a autorização para uso compassivo junto à Anvisa.

Em nota, a Anvisa esclareceu que o uso compassivo ainda nas fases iniciais de desenvolvimento clínico do produto é permitido no Brasil, porém, cabe à agência avaliar cada pedido individualmente em relação ao benefício-risco. A agência também afirmou que "até o momento, o laboratório Cristália não apresentou evidências científicas, mesmo que preliminares, para o uso compassivo fora das condições já autorizadas (lesões agudas, de até 72 horas e entre as vértebras T2 e T10). Não foi protocolado pedido para avaliação do produto em pacientes com lesões medulares cervicais".

Em setembro, a Anvisa organizou um painel técnico com a participação de representantes do Conselho Federal de Medicina, além de neurologistas e neurocirurgiões renomados nacional e internacionalmente. A Anvisa informou que os especialistas foram "unânimes em não recomendar a ampliação do uso compassivo do produto experimental diante desse cenário, ressaltando preocupações com os óbitos ocorridos até o momento, com a via de administração do produto e com a sua segurança".

O que é

A polilaminina é uma substância desenvolvida em laboratório a partir da laminina, uma proteína que ocorre naturalmente no organismo humano. A substância é investigada há mais de duas décadas pela UFRJ. Entre suas funções, está a regeneração dos axônios, estruturas dos neurônios danificadas durante lesões na medula espinhal, afetando a comunicação entre o cérebro e os músculos.

Atualmente, o produto é extraído da placenta de parturientes saudáveis e produzido em uma das plantas de Biotecnologia localizadas no Complexo Industrial do Cristália, em Itapira.