A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora da saúde pública nos Estados Unidos, aprovou na quarta-feira um novo medicamento para o câncer de pâncreas avançado, inaugurando uma nova era no tratamento de uma doença que há muito é considerada uma das mais desesperadoras da medicina.

O medicamento, tomado na forma de dois comprimidos por dia, é o primeiro de seu tipo e causou grande entusiasmo entre especialistas em câncer e pacientes. Não é uma cura, mas representa o primeiro tratamento a prolongar de maneira substancial a vida de pacientes com câncer de pâncreas.

O medicamento, daraxonrasib, é fabricado pela Revolution Medicines e será comercializado sob o nome de Rasonque. Ele foi aprovado para pacientes com câncer de pâncreas metastático que já tenham tentado quimioterapia.

Em um importante ensaio clínico, os participantes que receberam daraxonrasib tiveram uma sobrevida mediana de mais de 13 meses, em comparação com menos de sete meses entre aqueles que receberam quimioterapia. Alguns pacientes que tomaram o medicamento em ensaios clínicos vivem há anos.

“Nunca vimos um benefício como esse”, afirmou a Dra. Anna Berkenblit, diretora científica e médica da Pancreatic Cancer Action Network, uma organização voltada à defesa da pesquisa e dos pacientes.

A Revolution Medicines não anunciou imediatamente quanto pretende cobrar pelo medicamento. Analistas de Wall Street esperam que o preço de tabela seja de várias centenas de milhares de dólares por ano, sendo que a grande maioria desse custo deve ser coberta pelos planos de saúde, embora as despesas pagas diretamente pelos pacientes possam variar.

Desde maio, mais de 2.000 pacientes receberam acesso antecipado e gratuito ao medicamento por meio de um programa de acesso expandido elaborado pela empresa após a conclusão de seu principal ensaio clínico. A companhia afirmou que as pessoas que se beneficiaram desse programa passarão a ter o medicamento com cobertura dos planos de saúde.

O pâncreas, uma glândula localizada profundamente no abdômen, ajuda a regular o açúcar no sangue e a digestão. O câncer de pâncreas é responsável pela morte de mais de 50.000 pessoas por ano nos Estados Unidos. Apenas 3% dos pacientes cujo câncer de pâncreas se espalhou para partes distantes do corpo sobrevive por cinco anos após o diagnóstico.

As poucas opções de tratamento disponíveis, comumente envolvendo quimioterapias extremamente agressivas, costumam ter um efeito limitado na sobrevida. Durante anos, os pesquisadores chegaram a perder a esperança de encontrar um tratamento mais eficaz para esse tipo de câncer.

Em uma conferência sobre câncer realizada em maio, oncologistas se levantaram e aplaudiram — e alguns, segundo pessoas presentes na sala, chegaram a chorar — ao serem apresentados os dados do ensaio clínico que mostravam a duplicação dos tempos de sobrevida.

O pesquisador que apresentou os dados e liderou o principal estudo, o Dr. Brian Wolpin, do Dana-Farber Cancer Institute, em Boston, disse em uma entrevista que ficou atônito ao visualizar os resultados do ensaio.

“Nunca vi nada parecido nos ensaios que conduzimos sobre câncer de pâncreas”, afirmou. “Eu simplesmente continuava repetindo: ‘Uau’.”

Quase todos os cânceres de pâncreas, assim como muitos cânceres de pulmão e de cólon, são alimentados por uma proteína celular mutada chamada KRAS. Sem ela, essas células cancerosas morrem. Entretanto, parecia não existir um medicamento capaz de atingir a proteína KRAS devido à sua superfície lisa, levando à crença de que seria impossível desenvolver um tratamento direcionado.

Ao longo de décadas, uma série de avanços científicos derrubou esse paradigma. O sucesso do daraxonrasib demonstrou que a KRAS pode ser combatida. O medicamento utiliza uma abordagem inovadora que une moléculas para capturar e desativar a KRAS.

O daraxonrasib frequentemente causa efeitos colaterais como erupções cutâneas, diarreia, fadiga e náusea. Vários pacientes que participaram dos ensaios clínicos relataram que os efeitos colaterais podiam ser intensos, e alguns afirmaram que prolongar a vida em 13 meses não era suficiente; eles desejavam anos, ou até décadas, ao lado de suas famílias.

Nos últimos anos, os estudos com daraxonrasib começaram a apresentar resultados iniciais tão promissores que pacientes de todo o mundo correram para tentar conseguir uma vaga nos ensaios clínicos que testavam o medicamento.

A Dra. Nilofer Azad, especialista em câncer de pâncreas da Johns Hopkins, comentou em uma entrevista nesta primavera que recebia diariamente e-mails de pessoas de várias partes do mundo tentando entrar em um estudo para ter acesso ao medicamento.

Um dos participantes mais conhecidos de um ensaio clínico com o medicamento é o ex-senador Ben Sasse, de Nebraska, que anunciou em dezembro passado que tinha sido diagnosticado com câncer de pâncreas metastático. Ele atribuiu ao medicamento o prolongamento de sua vida, afirmando que os marcadores tumorais em seu sangue despencaram desde que começou a utilizá-lo.

Os oncologistas afirmam que o daraxonrasib representa apenas o início de uma nova era no tratamento do câncer de pâncreas e de outros cânceres impulsionados pela KRAS. A Revolution Medicines e outras empresas estão testando dezenas de medicamentos semelhantes em ensaios clínicos, tanto isoladamente quanto em combinação com quimioterapia e imunoterapia, além de serem avaliados como tratamentos iniciais para o câncer de pâncreas.

A expectativa agora é que, à medida que os tratamentos evoluam e melhorem, a maioria dos pacientes consiga manter seus cânceres sob controle por anos, ou até indefinidamente. Contudo, muitas perguntas permanecem em aberto, conforme destacou o Dr. Mark Goldsmith, diretor-executivo da Revolution Medicines, durante um webinar recente.

“Por que os tumores demoram tanto para diminuir?”, questionou. “Por que eles não diminuem instantaneamente? O que resta depois que um tumor é esmagado por um medicamento?”

E por que alguns pacientes raros conseguem eliminar os tumores de seus corpos ao usar daraxonrasib?

Um desses pacientes é Jerry Simonson, de 79 anos, que reside perto de Salt Lake City. Ele descobriu que tinha câncer de pâncreas depois de buscar um médico, em 2017, por causa de uma infecção no ombro. O câncer já havia se espalhado para seus gânglios linfáticos.

Simonson achou que estava condenado: “Eu simplesmente disse a mim mesmo: ‘Dois meses’”, lembrou, referindo-se a duas outras pessoas que conhecia que, ao serem diagnosticadas, viveram apenas mais dois meses.

No entanto, ele entrou em um ensaio clínico de daraxonrasib no final de 2022, e seu tumor começou a diminuir. Hoje, ele não pode mais ser identificado nos exames de imagem. Ele afirma se sentir bem — caminha três quilômetros todos os dias e está aprendendo a jogar pickleball. Seus efeitos colaterais foram leves — uma pequena erupção no rosto e no peito, que controlou com um creme à base de corticoide, além de alguma constipação e diarreia.

Simonson comentou que só percebeu recentemente o quanto seu medicamento era revolucionário. “Era apenas mais um médico, mais um comprimido”, revelou.

No entanto, em maio, ele assistiu à televisão e viu uma reportagem sobre a conferência de câncer onde os oncologistas aplaudiram de pé o daraxonrasib.

“Foi aí que realmente caiu a ficha”, finalizou Simonson.