A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13/8) o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Entenda:

Estudos demonstraram que o medicamento foi capaz de desacelerar a perda de capacidade motora, medida pelo tempo para subir quatro degraus, preservando a função muscular. Pacientes que receberam o medicamento tiveram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que receberam apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.

O novo medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteróides. É líquido e deve ser tomado por via oral, duas vezes ao dia. Uma recomendação médica é específica para cada caso e leva em conta o peso corporal do paciente.

O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?

A condição é um distúrbio degenerativo que afeta especialmente a musculatura esquelética, que está presa aos ossos, além da musculatura cardíaca e do sistema nervoso.

Conhecida também como Distrofia de Duchenne , uma doença é genética, ligada ao cromossomo X, degenerativa e incapacitante. O gene com defeito pode ser transmitido pelo pai ou pela mãe, sendo que as mulheres são geralmente assintomáticas. Portanto, a doença é predominante em meninos, mas não é necessariamente hereditária, podendo resultar de uma mutação genética.

Estima-se que, a cada ano, 700 pessoas sejam afetadas pela doença no Brasil. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade, manifestando-se por dificuldades para correr, pular ou levantar do chão. Os sintomas provocados pela Distrofia de Duchenne incluem fraqueza muscular, que piora progressivamente e afeta os movimentos voluntários e involuntários do corpo.

Vida Boa:

O problema ocorre porque o corpo não consegue produzir uma proteína essencial chamada distrofina , que atua como um "amortecedor" ou "escudo" dentro das células musculares. Sem essa proteína, as fibras musculares tornam-se frágeis e se rompem facilmente a cada movimento.

Caso a doença não seja tratada, a expectativa é que, aos 12 anos, a criança perca a capacidade de andar. Com o avanço da doença, as defesas solares e cardíacas também são afetadas, diminuindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.

O diagnóstico da Distrofia de Duchenne é possível, inicialmente, por meio de um exame clínico que pode identificar os primeiros sintomas. Caso a suspeita seja forte, a próxima etapa é um teste genético para identificar os níveis do gene da distrofina, e uma biópsia muscular, que pode confirmar a morte das células da fibra muscular.

Termo de compromisso

Por ser um novo medicamento, especialmente no que diz respeito à eficácia clínica de longo prazo, a Duvyzat recebeu um termo de compromisso assinado pela Anvisa e a Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. Essa medida permite que o produto chegue ao mercado, possibilitando o acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam a gerar evidências sobre seus benefícios e riscos de longo prazo.

O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas. O medicamento Duvyzat já foi aprovado como tratamento para a doença em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.