A agilidade no acesso a tratamentos médicos experimentais por pacientes com doenças raras e sem outra alternativa terapêutica foi defendida nesta segunda-feira (15), em audiência pública conjunta das Comissões de Assuntos Sociais (CAS) e de Ciência e Tecnologia (CCT). O debate tratou do chamado uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes em estado grave utilizar medicamentos ou procedimentos ainda em fase de estudos e sem registro oficial no Brasil.

Regulamentado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o uso compassivo possibilita o acesso antecipado a tecnologias inovadoras ainda não registradas no país. A medida é especialmente relevante no contexto das doenças raras: segundo dados do Ministério da Saúde, 95% delas ainda não possuem tratamento. A indicação deve partir de avaliação médica, quando há necessidade de alternativas para enfrentar doenças degenerativas, incapacitantes ou potencialmente fatais.

Pacientes, pesquisadores, representantes de associações e órgãos reguladores discutiram formas de superar entraves burocráticos e acelerar o acesso a terapias ainda não homologadas. Para os debatedores, a simplificação dos processos pode evitar o agravamento do quadro clínico dos pacientes e reduzir a judicialização, muitas vezes demorada e desgastante para as famílias.

“Janela de esperança”

A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), autora do requerimento para a audiência pública, afirmou que o poder público deve buscar respostas, e não impor obstáculos ao acesso célere a direitos, à inclusão social e à vida.

— Quem sofre tem pressa. Buscar o uso compassivo de terapias ainda em estudo se torna uma janela de esperança, que não podemos fechar a ninguém. E tudo se torna ainda mais dramático porque 75% das doenças raras afetam crianças, e os índices de mortalidade ainda são muito elevados. A ciência vem avançando nos últimos anos em uma velocidade sem precedentes, mas os avanços sociais precisam acompanhar na mesma medida — afirmou.

Lacunas regulatórias

Professora adjunta da Faculdade de Odontologia da Universidade Federal de Juiz de Fora, Aline Spagnol Fedoce-Silva é mãe de uma criança com síndrome de Krabbe. Ela destacou que já existe terapia comprovada e aplicada em outros países logo após a identificação da doença, que afeta os sistemas nervosos central e periférico. No Brasil, porém, o tratamento, baseado em transplante de células-tronco, ainda não é reconhecido.

Aline também apontou lacunas regulatórias em procedimentos de alta complexidade e lembrou que a Lei 14.154, de 2021, que aperfeiçoa o Programa Nacional de Triagem Neonatal, segue em fase de regulamentação pelo Ministério da Saúde. Algumas unidades da Federação, como o Distrito Federal, já realizam o rastreamento da doença, enquanto famílias ainda dependem de decisões judiciais para ter acesso ao tratamento.

— Isso traz tamanha angústia, pois o processo judicial é demorado, desgastante e custoso, e nem sempre tem final feliz. Os pais de crianças com doença de Krabbe sofrem muito e sofrem também por imaginar que o próximo filho pode passar por todos os sofrimentos e desafios do primeiro diagnosticado, justamente por não termos um respaldo do Ministério da Saúde — afirmou Aline, ao ressaltar que a espera pelo diagnóstico e pelo transplante prejudicou sua filha.

Doação e controle

Pai de um menino com síndrome de Olmsted, condição rara que afeta principalmente a pele, Ricardo de Lima Agostinho relatou dificuldades para identificar a doença e realizar testes genéticos por meio de planos de saúde e laboratórios.

Entre os tratamentos utilizados está o uso compassivo do Tarceva (erlotinibe), medicamento ao qual a família teve acesso por meio de doações. Segundo Agostinho, a terapia se tornou fundamental para o controle da doença e para a qualidade de vida da criança, que sofria com dores e perda de movimentos. Ele afirmou que a Justiça chegou a negar o fornecimento do medicamento sob a alegação de falta de evidências científicas, hoje já comprovadas.

— A gente luta até hoje, pede ajuda para um remédio compassivo destinado a uma doença ultrarrara, para dar segurança jurídica ao médico e criar uma via administrativa. A Justiça nos ajudaria. Negar o remédio é condenar à incapacidade — lamentou.

O peso do tempo

Diretora jurídica da Casa Hunter e da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), Andreia Bessa afirmou que pacientes com doenças raras “sentem diretamente o peso do tempo”.

— Há dois tempos que raramente se sincronizam: o tempo da regulação, que segue seus ritos necessários, e o tempo da doença, que não espera. Então, quando essa janela se fecha, o tratamento pode chegar tarde demais. Falar sobre o uso compassivo é falar sobre isso — declarou.

Casos excepcionais

Professora e pesquisadora da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Tatiana Coelho de Sampaio defendeu a manutenção do uso compassivo em terapias de saúde. Ela lidera pesquisas sobre a polilaminina, proteína considerada promissora na regeneração de lesões medulares.

— O uso compassivo é uma oportunidade de avaliar as questões de forma excepcional. Existe um processo de regulação, e a gente pode tentar mudar isso; mas existe também uma oportunidade de trazer a excepcionalidade para que a resposta seja mais rápida. A gente precisa ter noção de que é fundamental ter janelas de excepcionalidade. O uso compassivo precisa continuar existindo — afirmou.

Autonomia ao paciente

Professora de genética do Instituto de Biociências da Universidade de São Paulo (USP), a cientista Mayana Katz defendeu mais celeridade na aprovação de novos protocolos de tratamento em saúde. A bióloga também pediu maior reconhecimento a pesquisas ainda não regulamentadas, especialmente quando relacionadas a doenças letais sem alternativa terapêutica.

— O vírus da zika, por exemplo, pode ser um aliado muito importante para destruir tumores cerebrais. Há tratamentos não aprovados clinicamente, mas que já são aprovados cientificamente em modelos animais. O que eu defendo é que se dê mais autonomia ao paciente — e aos pais, no caso de uma criança — quando não há mais alternativa, e com serenidade. O paciente deveria ter autonomia de dizer: “eu quero fazer um tratamento experimental, eu não quero morrer em vão” — disse.

Limites claros

Representante do Conselho Federal de Medicina (CFM), Alcindo Cerci Neto destacou que o método científico deve ser respeitado e aplicado de forma adequada, com “limites claros e certos”.

— O método científico é importante justamente porque precisa dividir o que é emoção do que é razão, principalmente na escolha de terapias. O paciente, embora tenha autonomia plena, e nós buscamos isso, nem sempre domina a parte científica. Além do pilar científico, nós temos o pilar bioético, e ele é muito importante e acaba, de alguma maneira, gerando algum tipo de conflito, inclusive com o método científico — afirmou.

Pesquisas e princípios

A coordenadora da Instância Nacional de Ética em Pesquisa do Ministério da Saúde (Inaep), Meiruze Sousa Freitas, explicou que a Lei 14.874, de 2024 — que estabelece diretrizes e regras para pesquisas com seres humanos no Brasil — é fundamentada em princípios de proteção, especialmente na condução de pesquisas, além de princípios bioéticos, da justiça, do consentimento livre e esclarecido e da avaliação de benefício e risco.

— Nesse contexto, o uso compassivo vem no bojo de produtos que estariam realizando pesquisas com seres humanos no Brasil, especialmente pesquisas clínicas. E um dos princípios basilares para condução e utilização de produtos em seres humanos é conhecer e garantir, antes de iniciar as fases clínicas 1, 2 e 3, o maior conhecimento possível desses produtos quanto às avaliações pré-clínicas e não clínicas, para que se possa avançar para estudos em humanos — explicou.

Acesso a tratamentos

Coordenador de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos da Anvisa, Claudiosvam Martins Alves de Sousa afirmou que mecanismos de excepcionalidade para acesso a tratamentos existem em diversos países.

— Para acessar tratamento que não tem registro, temos, por exemplo, a importação para uso pessoal, que se dá a partir de prescrição médica. Temos ainda os programas assistenciais, que são o uso compassivo, o acesso expandido e o fornecimento pós-estudo. Os regulamentos são vivos, têm que acompanhar a evolução da inovação tecnológica e das novas opções. Para além de aceitar doar o produto para uso compassivo, o patrocinador é responsável por acompanhar os pacientes que receberam a droga, notificar a Anvisa sobre eventos adversos graves, incluindo óbitos, e arcar com custos de eventuais eventos adversos que necessitem de intervenções — afirmou.